2013 年 1 月 25 日——美国食品和药物管理局今天批准格列卫 (伊马替尼) 的新用途，用于治疗新诊断为费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿童。
ALL 是最常见的儿科癌症类型，每年影响大约 2,900 名儿童，如果不治疗，病情会迅速恶化。患有 Ph+ ALL 的儿童有一种遗传异常，这种异常会导致称为酪氨酸激酶的蛋白质刺激骨髓产生过多的未成熟白细胞。这为抵抗感染所需的健康白细胞留下了更少的空间。
格列卫是一种酪氨酸激酶抑制剂，可阻断促进癌细胞发展的蛋白质。它应该与化疗联合使用来治疗 Ph+ ALL 儿童。
“我们很高兴儿童抗癌药物的数量在增加，”FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“今天的批准是 FDA、儿童肿瘤学小组和国家癌症研究所之间持续互动的结果，旨在为美国癌症儿童提供新的更好的治疗方法。”
格列卫针对这一新适应症的安全性和有效性是在国家癌症研究所赞助的儿童肿瘤学小组进行的一项临床试验中确定的。该试验招募了 1 岁及以上患有极高危 ALL 的儿童和年轻人，这些患者被定义为在治疗五年内有超过 45% 的机会出现疾病并发症的患者。92 名 Ph+ ALL 患者被纳入试验并分为五个治疗组，每个连续的组接受更长时间的格列卫联合化疗治疗。
50 名 Ph+ ALL 患者接受了最长持续时间的格列卫治疗，其中 70% 的患者在四年内没有经历复发或死亡（无事件生存期）。结果还显示，随着格列卫与化疗联合治疗持续时间的延长，患者死亡率降低。
在接受格列卫联合化疗治疗的 Ph+ ALL 患儿中观察到的最常见副作用包括称为中性粒细胞的抗感染血细胞水平降低；血小板水平下降，有助于血液凝固；肝毒性；和感染。
格列卫于 2001 年获得加速批准，用于治疗干扰素-α 治疗失败的急变期、加速期或慢性期 Ph+ 慢性粒细胞白血病 (CML) 患者。此后，它已被批准用于治疗多种疾病，最近一次是定期批准用于治疗新诊断为 Ph+ CML 的儿童（2011 年），以及定期批准用于治疗已手术切除 Kit (CD117) 阳性胃肠道间质瘤 (GIST) 的成人（2012 年） ).
格列卫由位于新泽西州东汉诺威的诺华公司销售。
资料来源：FDA
